Con motivo del Día Mundial contra la ELA, la Fundación Española para el Fomento de la Investigación de la ELA (Fundela) ha anunciado la concesión de dos importantes ayudas a investigadores del Centro de Investigación Cooperativa en Biociencias (CIC bioGUNE), miembro de BRTA. Estas ayudas representan un paso crucial en la lucha contra la Esclerosis Lateral Amiotrófica (ELA), una enfermedad neurodegenerativa que afecta a cerca de 4.000 personas en España y que actualmente no tiene cura.
La ELA es una enfermedad devastadora que provoca la progresiva y rápida paralización de toda la musculatura de control voluntario, afectando tanto a las extremidades como a funciones vitales como el habla, la deglución y la respiración. A pesar de los esfuerzos en investigación, hasta ahora no existe un tratamiento que pueda ralentizar significativamente su progreso. La ELA se manifiesta en formas tanto esporádicas como genéticas, siendo esta última responsable de entre el 5% y el 10% de los casos.
En este contexto de urgente necesidad de avances científicos, Fundela ha otorgado en su VIII Convocatoria de ayudas un total de 195.000€ para apoyar diversos proyectos de investigación en España. Entre los beneficiarios, destacan dos investigadores del grupo de Biología Sintética del CIC bioGUNE:
Raúl Pérez Jiménez, Investigador Principal del grupo de Biología Sintética, ha recibido una ayuda para su proyecto sobre el uso de sistemas Crispr de amplio rango para corregir mutaciones asociadas a la ELA en modelos animales. Este enfoque podría abrir nuevas vías para el tratamiento de esta enfermedad al corregir directamente las mutaciones genéticas causantes.
Ylenia Jabalera, investigadora postdoctoral en el mismo grupo, ha sido galardonada con una ayuda para el desarrollo y aplicación de sistemas de editores de bases. Su proyecto tiene como objetivo estudiar y corregir las mutaciones genéticas asociadas a la ELA, ofreciendo la posibilidad de intervenciones terapéuticas precisas y personalizadas.
Las tecnologías de edición genética, como los sistemas Crispr-Cas, representan una revolución en la biomedicina moderna. Estas herramientas permiten la modificación precisa del ADN, ofreciendo la esperanza de corregir mutaciones genéticas directamente en los pacientes. En el caso de la ELA, los sistemas Crispr abren nuevas posibilidades para el tratamiento y eventualmente la cura.