Atlas Molecular Pharma, ‘spin-off’ del centro de investigación CIC bioGUNE, creada con el objetivo de desarrollar nuevas chaperonas farmacológicas para el tratamiento de enfermedades metabólicas raras, ha completado una ronda de financiación que se eleva a 3.000.000 euros y que supone la entrada en su accionariado del organismo público CDTI y de Ezten Fondo de Capital Riesgo del Grupo SPRI. La ronda de financiación está liderada por la gestora de capital riesgo Inveready, con sede en Donostia.
Atlas es una empresa fundada en Bizkaia en 2015, liderada por Óscar Millet, doctor en química orgánica, y Joaquín Castilla, doctor en biología molecular. El candidato principal de Atlas, ‘ATL-001’, actúa como chaperona farmacológica estabilizando y recuperando la función de ‘UROIIIS’, la proteína que, cuando es defectiva debido a mutaciones heredadas, causa la acumulación de porfirinas tóxicas y en consecuencia la porfiria eritropoyética congénita.

‘ATL-001’ obtuvo resultados prometedores en modelos animales representativos y ha logrado la designación de medicamento huérfano por la Administración para Drogas y Alimentos de Estados Unidos (FDA). Estos medicamentos son aquellos destinados a las enfermedades raras y que, tradicionalmente, no han despertado el interés de la industria farmacéutica por razones financieras, ya que van destinados a un reducido grupo de pacientes pero que, sin embargo, responden a necesidades muy importantes de salud pública. En este contexto, el Gobierno vasco ha incluido el estudio de enfermedades raras como una de las áreas estratégicas de su programa de especialización inteligente (RIS3), promovido por la Unión Europea.
La porfiria eritropoyética congénita es una patología ultrarrara, severa y debilitante, sin alternativa terapéutica en el mercado y sin medicamentos en desarrollo. ‘ATL-001’ responde a la mencionada necesidad a través de una propuesta terapéutica que cambiaría el curso de la enfermedad en su origen.