Atlas Molecular Pharma (Atlas), ‘spin-off’ del centro de investigación CIC bioGUNE, ha cerrado una ronda de financiación por valor de tres millones de euros para avanzar en el desarrollo clínico de un medicamento contra la porfiria eritropoyética congénita.

Atlas Molecular Pharma (Atlas), ‘spin-off’ del centro de investigación CIC bioGUNE –miembro del BRTA–, creada con el objetivo de desarrollar nuevas chaperonas farmacológicas para el tratamiento de enfermedades metabólicas raras, ha completado una ronda de financiación de tres millones de euros y que supone la entrada en su accionariado del CDTI y de Ezten, Fondo de Capital Riesgo del Grupo SPRI.

La empresa de Derio ha obtenido resultados prometedores en modelos animales representativos

El candidato principal de Atlas, ATL-001, actúa como chaperona farmacológica estabilizando y recuperando la función de UROIIIS, la proteína que, cuando es defectiva debido a mutaciones heredadas, causa la acumulación de porfirinas tóxicas y en consecuencia la porfiria eritropoyética congénita. ATL-001 obtuvo resultados prometedores en modelos animales representativos y ha obtenido la designación de medicamento huérfano por la Administración para Drogas y Alimentos de Estados Unidos (FDA). Los medicamentos huérfanos son aquellos destinados a las enfermedades raras y que, tradicionalmente, no han despertado el interés de la industria farmacéutica por razones financieras, ya que van destinados a un reducido grupo de pacientes pero que, sin embargo, responden a necesidades muy importantes de salud pública. Una de estas patologías ultrarraras es la porfiria eritropoyética congénita, que afecta a menos de una persona por cada millón de habitantes, que carece de alternativa terapéutica en el mercado y que no tiene tampoco medicamentos en desarrollo. ATL-001 responde a la mencionada necesidad a través de una propuesta terapéutica que cambiaría el curso de la enfermedad en su origen.